Bilim Dünyasını Heyecanlandıran Gelişme: HIV’i İşlevsel Olarak Tedavi Edecek Yönteme FDA Onay Verdi

Haber, son aylarda salgını sona erdirmeye yönelik en son atılım.

Bir biyoteknoloji şirketi, virüs için çığır açan bir tedavi olduğuna inandıkları yeni bir yöntemin insan deneylerine, yakın zamanda başlayacak.

 

Şirketten yapılan bir basın açıklamasına göre, Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), yenilikçi HIV tedavisini Faz I/II insan denemelerinde kullanmak için Excision Biotherapeutics’e onay verdi. Excision Biotherapy, virüslere karşı araştırmalarında özellikle CRISPR gen düzenleme teknolojisini kullanıyor. Nobel Ödüllü teknoloji, insan DNA’sının değiştirilmesine olanak sağlıyor ve birçok hastalığın tedavisi için devrim niteliğinde olduğu kabul ediliyor.

Excision’ın EBT-101 olarak bilinen HIV tedavisi, Philadelphia’daki Temple Üniversitesi’ndeki araştırmacılarla ortaklaşa geliştirildi. Tedavi, virüsün vücut içinde mutasyona uğramasını engellemeyi hedefliyor ve prosedür HIV genomunun birkaç parçasını kesmeyi içeriyor.

Excision CEO’su Daniel Dornbusch, Fierce Biotech’e verdiği demeçte, “Yalnızca tek bir kesim yaparsanız virüs onun etrafında mutasyona uğrayabilir” dedi. “Viral genomu devre dışı bırakmak için birden fazla kesim yapıyoruz.”

Excision, EBT-101’in, HIV proviral DNA’sını (kendini insan hücrelerine sokan ve onlarla birlikte çoğalan virüsün gizli bir formu) hem laboratuvarda izole edilmiş insan hücrelerinden hem de insan olmayan primatlardan çıkarmada etkili olduğunu kanıtladı. Araştırmacılar, bu nedenle, insanlarda HIV’i “işlevsel olarak tedavi etme” potansiyeline sahip olduğuna inanıyor.

“İşlevsel bir tedavi”den kasıt, Dornbusch’ın Philadelphia dergisine verdiği açıklamaya göre, vücutta küçük miktarlarda HIV genomunun kalabileceği, ancak etkilenen kişinin HIV pozitif bile sayılmayacağı anlamına geliyor. Virüsün vücuttan tamamen yok edilmesinin “sterilizasyon tedavisi” olarak adlandırıldığını belirterek, “Tedavinin amacı bireylerin RNA testi ile HIV negatif kalması, normal seviyeleri sürdürmesi olacağından sterilizasyon kürleri gerekli değil. Yani amaç bağışıklık hücrelerinin yok edilmesi ve antiretroviral tedaviyi bıraktırarak işlevsel bir tedavi sağlama.”

Dornbusch’un açıkladığına göre, EBT-101, hastaların antiretroviral tedavileri (ART) kullanma ihtiyacını ortadan kaldırmayı amaçlayan tek seferlik bir tedavi yöntemi. ART, Ulusal Sağlık Enstitüleri’ne göre vücuttaki virüs miktarını azaltan ve bağışıklık sistemine saldırmasını önleyen farklı HIV ilaçlarının bir kombinasyonunu içeriyor. ART, bir kişinin ilaçları alırken HIV enfeksiyonunu tespit edilemez hale getirebilir ve bu da hastalığı başka birine bulaştırmasını neredeyse imkansız hale getirir.

ART, HIV’yi önemli ölçüde baskılayabilirken, hastaların hayatları boyunca günlük ilaçlar kullanmasını gerektiriyor. Dornbusch basın açıklamasında, “Ömür boyu bir tedavi gerektiriyor, yan etkilere neden oluyorlar ve işlevsel bir tedavi imkanı sunmuyorlar” dedi.

Denemeler, HIV’lerini ART kullanarak kontrol altına almış olan kişileri içerecek. Katılımcılar bir doz EBT-101 alacak ve ardından üç ay boyunca ART’yi kullanmaya devam edecek, ardından ART’yi bırakarak virüsün geri dönüşü için izlenecek. Şirket ayrıca EBT-101’i çeşitli doz seviyelerinde test edecek.